4月11日，一辆冷链物流运送车迎着朝阳从北京天竺综合保税区发出，一站式抵达北京儿童医院，将已在境外上市的全球首款治疗儿童软骨发育不全的罕见病药品——伏索利肽，由保税仓运送到医院药房，最终顺利交付到一对来自山东的4岁双胞胎患者家长的手中。
北京儿童医院、中国罕见病联盟、首都机场临空经济区管委会及科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司相关负责人参加药品交接。
“这真是太好了，首都北京拥有优质的医疗资源，孩子在这就诊后直接就能一站式拿到保税备货的药品，对我们患者来说，既得到权威的诊疗，又节约时间成本和经济成本，真是感谢国家的好政策。”患者家长激动地说。
据了解，儿童软骨发育不全又称胎儿型软骨营养障碍、软骨营养障碍性侏儒等，是一种由软骨内骨化缺陷导致的先天性发育异常。作为一种儿童罕见病，该病的发病率大概在1/25000，我国有约10000名患儿。
“全球目前有7000多种罕见病。其中70%的遗传性罕见疾病从儿童时期就开始影响患者，儿童罕见病的治疗意义重大，应该早发现、早诊断、早治疗。北京儿童医院作为国家儿童医学中心，积极响应国务院政策号召，创造国内未上市药品进口审批和临床应用的最短时间纪录，高效实现将治疗儿童软骨病的药物——伏索利肽成功引进到医院，凸显‘一切为了儿童’的核心理念，后续将发挥自身优势，让政策惠及更多中国儿童患者。”北京儿童医院院长倪鑫说。
“我们作为首都机场临空经济区的医药贸易企业，非常愿意发挥自身优势，致力于罕见病药品保障工作，参与到罕见病药品保障先行区建设中来。”首都机场临空经济区企业上药科园贸易有关负责人表示。
“这次药品的保障采取了保税备货的模式，应该说大幅节省了药品洽谈和采购进口的时间，保守估算节约时间超过60天，极大提升药品的可及性。”首都机场临空经济区管委会负责人表示。
据悉，2023年底国务院批复同意《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》，方案支持在北京天竺综合保税区建设罕见病药品保障先行区，以提高患者用药安全性、有效性、可及性为目标，探索保障国内罕见病患者用药新思路。
